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“天价”救命药“灵魂砍价”进医保，罕见病患儿新年迎新生
时间：2022-09-28 11:11
“感谢国家的好政策，我的孩子有救了！”1月4日，来自湖南省新化县的何女士带着2岁半患有脊髓性肌萎缩症（简称SMA）的女儿纤纤（化名）来到湖南省儿童医院就诊。
随着今年1月1日国家新版医保目录的正式实施，原来70万元一针的“天价”救命药降至3.3万元，给纤纤一家带来了希望。
“孩子1岁时还不会爬，带到医院检查才发现患上了罕见病。”何女士心疼地说，女儿在1岁7个月时被确诊为脊髓性肌肉萎缩症Ⅱ型。因为药价高昂，确诊后也无力进行治疗。“孩子2岁多时说，妈妈，我想走路，我想上幼儿园！我只能搂着她哭。现在我们用得起药了，孩子有希望了！”
2022年1月4日，像纤纤一样患有脊髓性肌肉萎缩症的9个患儿，来到湖南省儿童医院预约诊疗，他们成为该院在此种药品纳入医保后的首批接受注射的患者。
2021年12月初，国家医保局公布一批新药进医保，我国首个获批治疗脊髓性肌肉萎缩症的进口药——诺西那生钠注射液最终以3.3万元每针的价格进入新版医保药品目录。
湖南省儿童医院神经内科副主任吴丽文介绍，脊髓性肌萎缩症（SMA）对儿童是一种致命疾病，通常有80%的Ⅰ型患者不能活过2岁；Ⅱ型患者行走困难且常伴有严重的肺炎并发症；Ⅲ型虽然不会影响寿命，但患者会全身无力，给其个人和家庭造成巨大的疾病负担和精神痛苦。这种疾病以脊髓和下脑干中运动神经元变性、丢失为特征，是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病。随着患儿病情发展，肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。
近年来，随着新治疗药物的研发和治疗水平的提升，更多患者可以获得更长的生存期。专家介绍，诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物，也是国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。医生通过鞘内注射（通过腰穿将药物注射到体内）的方式，给患者用药。
吴丽文告诉记者，纤纤目前可以独坐，但是不能走路，还没有出现运动功能的倒退，整体情况还比较好。针对这一类型的患者，在接受诺西那生钠注射液的注射治疗后，孩子有希望可以站起来，甚至可以慢慢行走。
“每个生命都应该被善待。”吴丽文说，患有脊髓性肌萎缩症的孩子，如果不用药治疗，生活质量会越来越差，到最后全身不能动，进食都有困难。但是孩子及时用药之后，一般寿命不会受病情影响。而且患儿已经丢失的运动功能，还可以慢慢恢复，治疗的价值很大。
记者：帅才、姚羽
新华社湖南分社帅才工作室制作
通讯员：姚家琦、徐丽、粟琳
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